أقرت أوروبا والمملكة المتحدة استخدام أول علاج جيني يتم توصيله إلى الدماغ؛ للتصدي لاضطراب «نقص ديكاربوكسيلاز الأحماض الأمينية العطرية (AADC)» الوراثي المميت، الذي يتداخل مع طريقة تواصل الخلايا في الجهاز العصبي.
ووفقاً لوكالة أنباء «أسوشييتد برس»، يسبب اضطراب «نقص AADC» النادر، إنتاج طفرات في الجين اللازم لإنزيم يساعد في صنع النواقل العصبية، مثل الدوبامين والسيروتونين في الدماغ، التي تعتبر ضرورية للحركة والمزاج والنوم.
ويتم إعطاء المرضى العلاج الجيني من خلال جراحة يتم فيها إيصال نسخة جيدة وعاملة من الجين المتضرر للدماغ، عن طريق أنبوب رفيع يتم إدخاله في الجمجمة.
وقال مسؤولو شركة «PTC Therapeutics» لصناعة الأدوية التي طورت هذا العلاج الجديد إن المرضى جميعهم في تجاربهم السريرية أظهروا تحسناً حركياً وإدراكياً.
وقال ستيوارت بيلتز الرئيس التنفيذي للشركة، إن المرضى تمكنوا من الوقوف والمشي في النهاية، واستمروا في التحسن بمرور الوقت.
وحصلت الشركة على موافقة أوروبا والمملكة المتحدة على العلاج الجديد، وتسعى في الوقت الحالي للحصول على موافقة الولايات المتحدة أيضاً.
ويعتقد الخبراء بأن العلاج يحمل وعوداً كبيرة لعلاج مجموعة من اضطرابات الدماغ، إلى جانب اضطراب «نقص AADC»، من بينها مرض ألزهايمر وباركنسون (الشلل الرعاش) وداء هنتنغتون.
وأشارت المعاهد الوطنية للصحة بالولايات المتحدة، إلى أن هناك نحو 30 دراسة أميركية تختبر العلاج الجيني للدماغ في التصدي لاضطرابات مختلفة، وأنها تمول عدداً من هذه الدراسات.
ويستكشف العلماء أيضاً طرقاً لإيصال العلاج الجيني إلى الدماغ دون مخاطر جراحة الدماغ. لكن هذا يتطلب الالتفاف حول الحاجز الدموي الدماغي، وهو حاجز متأصل مصمم لإبقاء الفيروسات والجراثيم الأخرى التي قد تنتشر في مجرى الدم خارج الدماغ.
وعلى الرغم من أنه يعتبر اختراقاً علمياً كبيراً، فإن هذا العلاج الجيني الذي طورته شركة «PTC Therapeutics» يعتبر باهظ التكلفة، حيث يكلف أكثر من 3 ملايين دولار في أوروبا، على سبيل المثال.