أنتجت شركة «ميتسوبيشي تانابي فارما» اليابانية، أول دواء فموي لمرضى الاضطرابات الوراثية النادرة «البورفيريات»، التي تسبب لمن يعاني منها، آلاماً عند التعرض إلى أشعة الشمس.
ويسمى المرض الذي تسببه تلك الاضطرابات بـ«قافز الظل»، لأنه يجبر المرضى على الركض من بقعة مظللة إلى أخرى لتجنب أشعة الشمس، ويعاني واحد من كل 75 ألف إلى 200 ألف شخص أبيض من المرض، الذي ينجم عن بعض التشوهات الجينية التي تسبب تراكم مادة كيميائية تسمى «البروتوبورفيرين» في الدم وبطانة الأوعية الدموية، وعند التعرض للشمس يتسبب ضوؤها في تنشيط «البروتوبورفيرين» في الأوعية الدموية، مما يؤدي إلى الالتهاب وتلف الخلايا والألم الشديد.
ووافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية في 2019 على أول علاج لهؤلاء المرضى، وهو العلاج الهرموني «سينيس»، الذي يتم توصيله من خلال غرسة موضوعة تحت الجلد مباشرة، ويزيد ذلك من تصبغ الجلد، مما يسمح للأشخاص الذين يعانون من تلك التشوهات الجينية بقضاء وقت أطول في الهواء الطلق من دون ألم.
لكن مشكلة هذه الطريقة العلاجية أن الغرسة تذوب بشكل طبيعي، ويجب استخدام واحدة جديدة كل شهرين. والدواء الجديد «ديرسيميلاغون»، الذي أنتجته الشركة اليابانية، هو أول دواء يؤخذ عن طريق الفم، وهذا من شأنه أن يجعل العلاج أكثر سهولة للأشخاص الذين لا يستطيعون الوصول بسهولة إلى المواعيد الطبية لزرع غرسة جديدة من دواء «سينيس».
وخلال دراسة نشرت في العدد الأخير من دورية «نيو إنجلاند جورنال أوف ميدسين»، استعرض الباحثون من مستشفى «ماونت سيناي» في مدينة نيويورك، نتائج التجربة التي أجريت على المرضى باستخدام العلاج الفموي الجديد، حيث تم تجنيد 102 مريضاً، يعانون من مرض (قافز الظل)، وتم تقسيمهم إلى مجموعتين، مجموعة تناولت الدواء الجديد «ديرسيميلاغون»، والأخرى تناولت أقراص الدواء الوهمي.
وبشكل عام، وجدت الدراسة أن «الدواء زاد من الوقت الذي يمكن أن يقضيه المرضى في الشمس قبل ظهور العلامات التحذيرية، التي تخبر المرضى أنهم بحاجة إلى إيجاد الظل بسرعة، مثل الوخز أو الإحساس بالحرقان في الجلد». وقال روبرت ديزنيك، أستاذ علم الوراثة وعلوم الجينوم، الباحث الرئيسي بالدراسة التي تابعت نتائج التجارب في تقرير نشرته الجمعة شبكة «هيلث داي»، إن «الدواء الفموي الجديد يعمل عن طريق تعزيز تصبغ الجلد، مثل دواء (سينيس) الهرموني».