وظف فريق بحثي أميركي تقنية «الرنا مرسال» التي استُخدمت في إنتاج لقاحات لفيروس «كورونا» (فايزر وموديرنا)، وذلك لإنتاج علاج جيني للعمى الوراثي، تم الإعلان عنه الأربعاء في دورية «ساينس أدفانسيس».
وتعتمد تلك التقنية في لقاحات «كورونا» على استخدام الحمض النووي الريبوزي المرسال المعدل وراثياً لإعطاء الخلايا تعليمات بكيفية إنتاج البروتين الشوكي (بروتين سبايك) الموجود على سطح فيروس «كوفيد – 19» بحيث تبدأ خلايا العضلات في إنتاج قطع البروتين ثم توزيعها على سطح الخلايا، ويؤدي ذلك إلى جعل الجسم يكوِّن أجساماً مضادة، تكون قادرة على توفير الحماية عند الإصابة بالفيروس.
وباستخدام الطريقة نفسها، قام فريق بحثي مشترك من جامعة أوريغون للصحة والعلوم وجامعة ولاية أوريغون، بتطوير جسيمات نانوية دهنية (كرات صغيرة من الدهون)؛ لإيصال الحمض النووي الريبوزي المرسال داخل العين؛ لإعطاء الخلايا تعليمات بإنتاج البروتين الفلوري الأخضر، الذي يعمل على تعديل الطفرات الجينية التي تضر بالرؤية.
وتم تحديد أكثر من 250 طفرة جينية مرتبطة بأمراض الشبكية الموروثة، لكن واحدة فقط لديها علاج جيني معتمد، وافقت عليه إدارة الغذاء والدواء الأميركية في عام 2017، ويباع تحت الاسم التجاري «Luxturna»، ويستخدم نسخة معدلة من أحد الفيروسات الغدية يعرف باسم «A.A.V»، لتوصيل الجزيئات المعدلة للجينات، إلى داخل العين.
ويقول رينيه ريالز، أستاذ مساعد طب العيون، الباحث الرئيسي بالدراسة، في تقرير نشره الموقع الرسمي لجامعة أوريغون للصحة والعلوم، بالتزامن مع نشر الدراسة، «تعتمد معظم العلاجات الجينية اليوم بشكل كبير على فيروس (A.A.V) لتوصيل الجزيئات المعدلة للجينات، لكن له بعض القيود، منها أنه صغير نسبياً، ولا يمكن أن يحتوي فعلياً على آلات تعديل الجينات لبعض الطفرات المعقدة، مثل تلك المتعلقة بالبروتين الفلوري الأخضر، وفي المقابل تعتبر الجسيمات النانوية الدهنية بديلاً واعدا لأنها لا تعاني من قيود على الحجم مثل فيروس (A.A.V)».
ويضيف: «في هذه الدراسة أوضحنا أن غلاف الجسيمات النانوية الدهنية المغطاة الذي يحتوي على تعليمات لصنع البروتين الفلوري الأخضر، يمكن توجيهه نحو الخلايا المستقبلة للضوء في شبكية العين، وهي نسيج في مؤخرة العين يتيح الرؤية».
وبعد حقن نموذج العلاج الجيني، القائم على الجسيمات النانوية، في عيون الفئران والرئيسيات غير البشرية، استخدم فريق البحث مجموعة متنوعة من تقنيات التصوير لفحص العين المعالجة.
ووفق ريالز فقد «تم رصد توهج أنسجة شبكية الحيوانات باللون الأخضر، مما يدل على أن قشرة الجسيمات النانوية الدهنية وصلت إلى مستقبلات ضوئية، وأن الرنا مرسال الذي تنقله دخل بنجاح إلى شبكية العين، وأنتج بروتيناً مضيئاً أخضر».