نجح فريق بحثي من جامعة جنوب غرب تكساس الطبية في توظيف نظام تحرير الجينات «كريسبر- كاس 9»، في تصحيح الطفرات المسؤولة عن حالة قلبية موروثة شائعة تسمى «اعتلال عضلة القلب التوسعي» (DCM)، وهو ما يبشر بثاني علاج جيني يستخدم تلك التقنية الحاصلة على جائزة نوبل في الكيمياء عام 2020.
وحتى الآن، وافقت إدارة الغذاء والدواء، على تجربة سريرية تستخدم هذه التقنية لمحاولة علاج مرض فقر الدم المنجلي، غير أن الفريق البحثي الذي عمل على تلك الدراسة الجديدة المنشورة في العدد الأخير من مجلة «ساينس ترانسليشن ميدسين»، يرى أن لها إمكانات هائلة لعلاج عدد لا يحصى من الأمراض الوراثية الأخرى، ومنها اعتلال عضلة القلب التوسعي.
ويحدث هذا الاعتلال بسبب طفرات في الجين المعروف باسم «البروتين الحافز لربط الحمض النووي الريبي» (RBM20)، والذي يؤثر في إنتاج مئات البروتينات في خلايا عضلة القلب المسؤولة عن عملية ضخ القلب، ويتسبب هذا المرض في إحداث فوضى واسعة النطاق في جميع أنحاء القلب، ما يؤدي إلى تدمير قدرته على الانقباض تدريجياً، ويتسبب في تضخمه بشكل كبير وفشله مع مرور الوقت، ويقتصر العلاج على الأدوية، التي يمكن أن تحسن وظيفة الانقباض ولكنها لا توفر علاجاً دائماً، أو زراعة القلب، والتي لا تُعَدُّ خياراً في كثير من الأحيان بسبب نقص الأعضاء المتبرَّع بها.
وبدأت التجارب المعملية التي تمت خلال الدراسة الجديدة على الخلايا البشرية، حيث استخدم الفريق البحثي فيروساً لتوصيل مكونات «كريسبر- كاس 9» إلى خلايا عضلة القلب التي تحمل نوعين مختلفين من الطفرات المسببة للمرض، حيث نجح في مبادلة «نوكليوتيد» واحد، الوحدة الأساسية للحمض النووي، لتصحيح نوع واحد من الطفرات، كما استبدل الباحثون قطعة من الحمض النووي لجين (RBM20) الطافر بجزء سليم من هذا الجين.
وأظهرت النتائج بعد العلاج، أنه باستخدام تلك التقنية، فقدت الخلايا الطافرة تدريجياً الخصائص الملازمة للمرض، وانتقل البروتين الذي ينتجه الجين (RBM20) إلى مكانه الطبيعي في النواة، وبدأت الخلايا في صنع بروتينات صحية.
وعندما قدم الباحثون علاج «كريسبر – كاس 9» لفئران عمرها أسبوع واحد تحمل إحدى هذه الطفرات، كانت لها فترات حياة طبيعية، وظهرت على الفئران غير المعالجة أعراض تشبه أعراض مرضى اعتلال عضلة القلب التوسعي عند البشر.
ويتوقع إريك أولسون، رئيس قسم البيولوجيا الجزيئية في جامعة جنوب غرب تكساس الطبية، في تقرير نشره الأربعاء الموقع الرسمي للجامعة، أن تصبح هذا الطريقة علاجاً معتمداً للبشر في غضون سنوات.