ستقدم خدمة الصحة الوطنية في إنجلترا (NHS) علاجا لاضطراب وراثي نادر يصيب الأطفال الصغار.

ويُستخدم عقار Libmeldy، الذي طورته شركة Orchard Therapeutics البريطانية، لعلاج حثل المادة البيضاء المتبدل اللون (MLD)، وهو اضطراب وراثي نادر ومميت عند الرضع والأطفال الصغار.

وقالت أماندا بريتشارد، الرئيسة التنفيذية لهيئة الخدمات الصحية الوطنية بإنجلترا: «الصفقة التي أبرمناها هي أحدث مثال على استخدام NHS لإمكاناتها التجارية»، مضيفة أن الخدمة تواصل تزويد «المرضى بأحدث العلاجات بسعر عادل لدافعي الضرائب».

وقال البروفيسور بوبي غاسبار، الرئيس التنفيذي لشركة Orchard Therapeutics، إن الصفقة كانت «علامة فارقة لمجتمع MLD»، وشهادة على «إمكانية حدوث تأثيرات دائمة» للعلاج الجيني.

ويحدث MLD بسبب طفرة جينية تؤدي إلى تراكم الدهون في خلايا الدماغ والحبل الشوكي والأعصاب المحيطية والأعضاء الأخرى، مثل الكبد والكلى. ومع مرور الوقت، تتوقف الأعصاب وأجزاء أخرى من الجسم عن العمل، ما يتسبب في فقدان البصر والنطق والسمع إضافة إلى القدرة على المشي.

ويظهر الاضطراب أولا عند الأطفال ما دون 30 شهرا. ويبلغ متوسط ​​العمر المتوقع للأطفال الذين يعانون من MLD ما بين 5 – 8 سنوات فقط. ويحدث MLD أيضا عند المراهقين والبالغين، ولكن بشكل أقل تكرارا.

ويولد نحو أربعة أطفال مصابين بـMLD في إنجلترا كل عام، وفقا لـ«بي بي سي».