تستهدف الأسباب الكامنة وراء المرض بدلاً من الأعراض التي يسببها

وافقت هيئة الخدمات الصحية الوطنية البريطانية، مؤخراً على جرعة جديدة مبتكرة مهمتها خفض الكوليسترول في الدم أطلق عليها اسم حقنة “إسكات الجينات” وسيتم منحها لحوالي 300 ألف شخص خلال 3 أعوام، حسب سبوتنيك.

وتفصيلاً، يصف الدواء الجديد “inclisiran” والذي يمنح كحقنة، بشكل أساسي للمرضى الذين يعانون من حالة مرضية وراثية تؤدي إلى ارتفاع نسبة الكوليسترول في الدم، أو أولئك الذين عانوا بالفعل من نوبة قلبية أو سكتة دماغية، أو أولئك الذين لم يستجيبوا بشكل جيد لأدوية أخرى لخفض الكوليسترول، مثل أدوية الستاتين.

وحدث الكثير من الجدل في الأوساط العلمية والطبية قبل الموافقة بشكل رسمي على الدواء، بسبب بعض الشكوك، حيث اعتمد على تقنية تُعرف باسم “إسكات الجينات”.

وتعمل هذه التقنية الناشئة من خلال استهداف الأسباب الكامنة وراء المرض، بدلاً من الأعراض التي يسببها. يقوم بذلك عن طريق استهداف جين معين، ومنعه من صنع البروتين الذي ينتجه، بذلك يثبط مهمته.

وبحسب مجلة “sciencealert” العلمية يدرس الباحثون حالياً، إذا كان من الممكن استخدام “إسكات الجينات” لعلاج مجموعة متنوعة من الحالات الصحية، بما في ذلك مرض الزهايمر والسرطان.

وتعمل عقاقير إسكات الجينات عن طريق استهداف نوع معين من الحمض النووي الريبي (الحمض النووي الريبي) في الجسم، يسمى “الرنا” أو “الرسول”.

ويمكن العثور على الحمض النووي الريبي في كل خلية من خلايا الجسم، وتلعب دورا مهما واساسيا في تدفق المعلومات الجينية بشكل عام.

ومن جهة أخرى، يعنبر الرنا أو “الرسول” (mRNA) أحد أهم أنواع الحمض النووي الريبي الذي في جسم الإنسان، “لأنه ينسخ ويحمل التعليمات الجينية من الحمض النووي لدينا ويصنع بروتينات معينة اعتماداً على التعليمات”.

ويعمل مبدأ “إسكات الجينات” عن طريق استهداف بروتين يسمى “PCSK9” وتحطيمه، حيث يشارك هذا البروتين في تنظيم الكوليسترول في أجسامنا، ولكنه يحدث بشكل زائد عند الأشخاص الذين يعانون من ارتفاع مستويات كوليسترول البروتين الدهني منخفض الكثافة، الكوليسترول “الضار”. حيث يعمل منع إنتاج هذا البروتين في المقام الأول على تقليل مستويات الكوليسترول.

ويقوم العلماء بإنشاء نسخة اصطناعية من نوع آخر من الحمض النووي الريبي، يُسمى RNA الصغير المتداخل (siRNA) – في المختبر، بهدف استهداف هذا البروتين، حيث صمم بشكل محدد لاستهداف (mRNA)، الذي يحمل تعليمات لبروتين PCSK9. حيث يرتبط به ويدمر التعليمات، مما يقلل بشكل كبير من كمية هذه البروتينات التي يتم إنتاجها.

ويتم حالياً التحقيق في العديد من عقاقير “إسكات الجينات” الأخرى لعلاج مجموعة متنوعة من الأمراض والاضطرابات الأخرى، بما في ذلك مرض الكلى (مثل منع ردود الفعل السلبية بعد الزرع) وأمراض الجلد (التندب) والسرطان، بما في ذلك الورم الميلانيني والبروستاتا والبنكرياس والدماغ وغيرها من الأورام، واضطرابات العين، مثل الضمور البقعي المرتبط بالعمر والزرق، بالإضافة إلى الأمراض العصبية والدماغية، مثل مرض هنتنغتون ومرض الزهايمر.